Terapia genica: 12 pazienti riacquistano la vista grazie a questa nuova frontiera medica

di Francesca Torino

04 Novembre 2018

Terapia genica: 12 pazienti riacquistano la vista grazie a questa nuova frontiera medica
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I ricercatori dell'Università di Oxford hanno da poco pubblicato i sorprendenti risultati di un'importante scoperta medica che hanno fatto nelle ultime settimane, dopo sette anni di ricerche e sperimentazioni. Il loro lavoro rivela l'efficacia della terapia genica contro la cecità su un campione di 14 pazienti affetti da choroideremia, una rara malattia genetica che colpisce progressivamente alcuni strati cellulari della retina, portando alla cecità totale. 

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Paul Savage/Wikipedia

Paul Savage/Wikipedia

La terapia genica, in generale, consiste nell'inserimento di materiale genetico all'interno delle cellule allo scopo di curare le malattie genetiche. Nel caso di questi esperimenti, ne è stato somministrato un quantitativo per curare dalle patologie che colpiscono l'occhio, e più precisamente la vista. A ognuno dei 14 pazienti che hanno aderito a questo trattamento sperimentale, è stato inserito il gene mancante che ha causato l'insorgere della malattia. Di questi, 12 hanno riottenuto la vista senza avere complicazioni e l'hanno mantenuta stabile per 5 anni, senza subire effetti collaterali di alcun tipo.

L'importante lavoro dei ricercatori di Oxford, cominciato nel 2011, ha portato dei sorprendenti risultati e ha fatto fare dei progressi notevoli alla ricerca scientifica. Se la terapia genica venisse approfondita e applicata in diversi ambiti medici, potrebbe essere la soluzione alle tante e diverse patologie genetiche che affliggono molte persone nel mondo.

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